Un nuevo método de administración de ARNm puede corregir trastornos genéticos antes del nacimiento

En un nuevo estudio de UC Davis y UC Berkeley, investigadores han desarrollado un método para administrar ARNm a las células cerebrales fetales, lo que podría proporcionar una forma de corregir trastornos genéticos como el síndrome de Angelman y Rett antes del nacimiento. Al inyectar ARN mensajero (ARNm) encapsulado en nanopartículas lipídicas (LNP) directamente en las células cerebrales fetales, el estudio mostró resultados prometedores en un modelo de ratón para la modificación genética en el cerebro en desarrollo, como se informó en ACS Nano.

Entendiendo la tecnología

La tecnología LNP utilizada aquí actúa como un “vehículo de entrega” de ARNm, que actúa como modelo para las proteínas en las células. Al proporcionar ARNm que indica a la célula que desarrolle la enzima Cas9, que puede modificar genes, investigadores células dirigidas con éxito al cerebro del bebé. Este método puede corregir cambios genéticos durante el desarrollo crítico, lo que es una oportunidad para detener cambios dañinos en las células antes del nacimiento. El investigador principal Dr. Aijun Wang, profesor de ingeniería biomédica de UC Davis, señaló que este enfoque podría permitir la corrección de genes defectuosos durante una ventana crítica del desarrollo del cerebro fetal.

Efectos y beneficios de la edición genética in utero

La investigación proporciona un ejemplo de cómo se pueden tratar las afecciones del desarrollo neurológico antes de que se produzca una barrera hematoencefálica, lo que a menudo impide los tratamientos después del nacimiento. La reparación celular rápida puede generar beneficios duraderos, especialmente porque se ha demostrado que una gran cantidad de neuronas en áreas importantes para la memoria y la cognición incluyen genes sanos.

El futuro de la terapéutica del ARNm de LNP

El método LNP también reduce los riesgos de inflamación, un desafío común en la entrega de ARNm al cerebro. Esta investigación sienta las bases para futuros tratamientos dirigidos al sistema nervioso central, donde los tratamientos administrados en el útero pueden traducirse en mejores resultados de salud al nacer. Los investigadores planean continuar desarrollando esta tecnología para ver si se puede usar más ampliamente para prevenir enfermedades antes del nacimiento, con muchos métodos que se pueden usar para otras afecciones genéticas.